临床试验方案设计的第一步是确定临床试验目的。临床试验目的决定了临床试验各设计要素，包括主要评价指标、试验设计类型、对照试验的比较类型等，进而影响临床试验样本量。临床试验方案设计时可采用PICOS原则，包括五大要素：特定的人群/研究对象（Population）、干预措施（Intervention）、比较对象/对照措施（Comparator）、观察指标（Outcome）以及设计类型（Study design）。临床试验方案设计将围绕PICOS展开。

当试验器械技术比较成熟且对其适用疾病有较为深刻的了解时，或者当设置对照在客观上不可行时（例如试验器械与现有治疗方法的风险受益过于悬殊，设置对照在伦理上不可行；又如现有治疗方法因客观条件限制不具有可行性等），方可考虑采用单组目标值设计。

对于创新医疗器械而言，随机对照试验依然是首选，但在随机对照不可行的情况下，单组目标值临床试验不失为一种替代策略，同样可以为产品注册提供关键证据。在进行单组目标值试验时，目标值确定需要基于确凿的科学依据，同时考虑单组设计的固有局限性，保守估计目标值。

为尽量弥补单组目标值设计的固有缺陷，需尽可能采用相对客观、可重复性强的评价指标作为主要评价指标，如死亡、失败等；不建议选择容易受主观因素影响、可重复性差的指标作为主要评价指标，如疼痛评分等。

由于没有设置对照组，单组目标值设计的临床试验无法确证试验器械的优效、等效或非劣效，仅能确证试验器械的有效性/安全性达到专业领域内公认的最低标准。

主要评价指标是与试验目的有本质联系的、能确切反映器械疗效或安全性的指标。主要评价指标应尽量选择客观性强、可量化、重复性高的指标，应是专业领域普遍认可的指标。临床试验的结论基于主要评价指标的统计分析结果做出。

次要评价指标是与试验目的相关的辅助性指标。一般情况下，主要评价指标仅为一个，用于评价产品的疗效或安全性。当一个主要评价指标不足以反映试验器械的疗效或安全性时，可采用两个或多个主要评价指标。

临床试验的样本量基于主要评价指标的相应假设进行估算。一般情况下，Ⅰ类错误概率α设定为双侧0.05或单侧0.025，Ⅱ类错误概率β设定为不大于0.2，预期受试者脱落的比例不大于20%。

界值的估算：理论上，非劣效界值的确定可采用两步法，一是通过Meta分析估计对照器械减去安慰效应后的绝对效应或对照器械的相对效应M1，二是结合临床具体情况，在考虑保留对照器械效应的适当比例f后，确定非劣效界值M2（M2=f×M1）。f越小，试验器械的效应越接近对照器械，一般情况下，f的取值在0～0.5之间。