公司动态
独立数据监查委员会（IDMC）
Independent Data Monitoring Committee
又称为
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数据和安全监查委员会（DSMB）
Data and Safety Monitoring Board
数据监查委员会（DMC）
Data Monitoring Committee
监查委员会（MC）
Monitoring Committee
IDMC是由申办者设立的，负责定期对临床试验的进展、安全性数据和重要的有效性数据进行评估，由此向申办者提出继续、调整或者停止试验等建议。
IDMC的概念最早在美国国立卫生研究院（NIH）等机构在大型随机多中心临床试验中赞助建立，最初以提高存活率或降低重大疾病的风险为主要目标。美国NIH在1967年正式建立MC，负责在临床试验开展过程中审查积累的数据，对安全性、有效性和试验实施问题进行监测，后续越来越多地用于公司作为申办者发起的临床试验中。随着临床试验开展数量增加，以及对临床试验中伦理问题和科学性监管力度提出更高的要求，IDMC正在成为临床试验中日益常见的一部分。临床试验中IDMC的主要任务包括安全性监查、有效性监查、试验操作质量监查和试验设计调整建议。
IDMC的职责可以包括以下几个方面：安全性监查、有效性监查、试验操作质量监查、试验设计调整建议等。IDMC的主要作用是提供建议，而其建议是否被接受则由申办者决定。
安全性监查
IDMC的首要任务是进行安全性监查以保护受试者的安全。若试验前有证据显示研究干预可能存在重大安全隐患，如严重不良反应、严重毒性、特殊安全性问题，或者针对的是危及生命的疾病，以及涉及临床试验的特殊患者群体（如未成年人、妊娠妇女、高龄或晚期疾病患者）等，尤其应考虑设立IDMC。
在试验开始前，申办者应与IDMC成员充分讨论试验中可能观察到的所有值得特别关注的潜在不良事件和不良反应。即便如此，在安全性监查时仍可能遇到一些事先未曾考虑到的情况，比如其它已完成或正在进行的相关临床试验发布的外部安全性信息，对此IDMC需要了解更多的细节和额外信息，才能做出正确判断。如果对临床试验的安全性问题存在严重担忧，IDMC可能会考虑向申办者提供终止临床试验、暂停试验并进一步查明试验的安全性问题等建议。
有效性监查
IDMC的一个重要任务是通过审阅期中分析数据对有效性进行监查，并协助申办者做出是否提前终止试验的决策。通常情况，IDMC根据研究方案事先确定的统计决策准则，经对非盲数据进行3期中分析后，判断有效性结果是否满足提前终止临床试验的条件。提前终止试验的建议主要包括以下两种情况：①期中分析的结果显示，预期按原计划完成试验得到阳性结果的概率较小，继续试验意义不大，故而提前终止试验；②期中分析的结果显示，试验的有效性结果满足预设的统计决策准则，以阳性结果提前终止试验。
IDMC应慎重考虑以阳性结果提前终止的决策，除满足统计学要求外，还需综合考虑期中分析数据的可靠性和成熟度、安全性信息的充分性、结果的内部和外部的一致性，以及监管部门对该类临床试验的相关要求。对于多区域临床试验（MRCT），若考虑因有效性成立而提前终止试验，IDMC需要关注区域疗效，特别需注意在仅收集了部分数据进行期中分析时，区域疗效很可能与整体疗效不一致。参加多区域临床试验的IDMC成员如果有区域代表性，可以更好地帮助监查整个试验以及各自区域试验的执行。
试验操作质量监查
IDMC还可以通过审阅试验数据对试验操作质量进行监查，包括监查方案依从性、招募状态、受试者的脱落率和数据完整性等方面的信息。如果发现试验执行过程中出现严重质量问题，IDMC应建议申办者改善研究质量。例如，IDMC通过审阅对所收集数据的分析结果，发现随机化错误、缺失数据比例太大或组间基线严重不均衡等问题，有必要及时建议申办者找出产生问题的原因并加以解决。
试验设计调整建议
对于采用适应性设计等复杂设计类型的临床试验，常需要基于已收集数据，对正在进行的试验要素进行调整和修改，如干预剂量、研究人群，或用于样本量估计的效应量及误差等。此时作为独立第三方的 IDMC的参与是非常必要的。可以由IDMC根据事先在研究方案及 IDMC章程中明确规定的规则，在保证试验完整性的前提下，对正在进行的试验设计提出调整的建议，这将有助于提升试验的科学性，并降低试验失败的风险。IDMC应执行研究方案中预设的计划，而不应直接参与研究方案的修订，特别是与有效性评价相关的方案修订。当涉及根据外部数据对试验设计调整时，也应由申办者，而不是IDMC，提出试验设计调整（如调整终点指标、改变或增加预设亚组等）。
监管部门对临床试验IDMC的要求
世界卫生组织（WHO）、美国食品药品管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）、日本药品和医疗器械管理局（PMDA）等均发布了IDMC相关的法规、指南，强调了临床研究中独立数据监测的重要性以及 IDMC 的组成、职责和相关的监管要求。人用药品注册技术要求国际协调会（ICH）药物临床试验质量管理规范（GCP）中，对IDMC进行了阐述，即申办者可以考虑在临床试验中建立IDMC，定期对临床试验的进展情况、安全性数据和关键的有效性数据进行评估，向申办者提出继续、修订或终止试验的建议。
在中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）于2016年发布的《药物临床试验生物统计学指导原则》中首次引入IDMC的相关概念、职责、组织实施过程和考虑建立IDMC的情况等方面进行了概述。2020版药物GCP中，参照ICH-GCP描述，提出申办者可以建立IDMC。为指导临床试验申办者建立药物临床试验IDMC，规范IDMC的监查活动，NMPA-CDE2020年9月23日发布了《药物临床试验数据监查委员会指导原则（试行）》的通告，更为细致地对药物临床试验IDMC的职责和任务、建立以及运作过程中的操作规范和统计学考虑方面进行了描述与规定。
监管部门对临床试验建立IDMC的建议
临床试验中IDMC的建立对于受试者安全性保护、研究开展的完整性、数据公正科学有着重要的意义，但并非所有的临床试验都必须设置IDMC。各国监管部门对于临床试验中需要建立IDMC的情形给出了建议，其他一些机构或组织针对某一类别临床试验的指南对IDMC的建立有更高和更具体的要求，如：
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美国
美国FDA要求在紧急情况下免除知情同意的临床试验中，为了确保受试者安全，必须要建立IDMC。美国NIH要求所有临床试验都需要数据和安全性监测，对于大型的、多中心的Ⅲ期临床试验要求建立IDMC进行数据和安全监测。
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欧洲
欧洲癌症研究和治疗组织（EORTC）要求具有中期分析或提前终止规则、或者对样本量或研究设计的计划进行调整的临床试验必须建立IDMC。
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中国
在临床试验中，是否需要设立IDMC，可视研究项目的具体需求而定。例如，大多数早期探索性试验、没有重大安全性问题的短期研究，可能不需要设立专门的IDMC；而确证性临床试验，特别是大样本、安全性风险高、包含适应性特征的复杂设计，或者观察周期较长的临床试验，设立IDMC 就显得非常必要。即使是开放性试验，包括单臂试验，若有必要在试验过程中评估汇总数据，申办者也应考虑设立IDMC。
在实际操作中，国际药物临床试验中IDMC的建立相对较多，国内药物临床试验中建立IDMC的约25%，而国内医疗器械临床试验中建立IDMC的更少，随着社会发展监管要求的不断提高，临床试验的规范性有了大幅度提升，对于大型随机对照临床试验中建立IDMC进行数据和安全监测也将成为大趋势，临床试验规范的过程中同样也为申办者带来更高的经济负担。
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